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再生医療実現拠点ネットワークプログラムの紹介

資料
https://www.dropbox.com/s/chibah5smbje2om/saisei-nw_2013.pdf
<目的>
国際競争が激化しているiPS細胞等を使った再生医療について、我が国のアドバンテージを活かし、世界に先駆けて臨床応用をするべく研究開発を加速します。
具体的には、iPS細胞研究中核拠点では臨床応用を見据えた安全性・標準化に関する研究、再生医療用iPS細胞ストックの構築を実施し、疾患・組織別実用化研究拠点では疾患・組織別に責任を持って再生医療の実現を目指す研究体制の構築を実施します。また、上記拠点と連携して、我が国のiPS細胞関連産業の育成も目的として、iPS細胞等の臨床応用の幅を広げる技術や、より高度な再生医療を目指した技術開発も実施します。

なお、本事業は、政策課題に対応したミッションを研究機関に行っていただくという性格を有する委託事業です。したがって、ミッションの達成に向けて、各研究機関はJSTと委託契約を締結するとともに、明確な目標・計画に沿って、プログラムディレクター(事業の運用について総括する責任者。以下、「PD」という。)及びプログラムオフィサー(事業の運用についてPDをサポートし実務を行う者。以下、「PO」という。)の指導・助言の下、厳正な評価等を受けながら業務を遂行していただきます。

<課題の概要>
本事業では、目的や実施内容に応じた2種類の拠点を構築します。iPS細胞研究中核拠点の長期的かつ柔軟な支援を行うとともに、疾患・組織別実用化拠点によるいち早い臨床応用の実現、我が国のiPS細胞関連産業(再生医療・創薬、細胞製造、装置、培地)の育成を目指します。

「iPS細胞中核研究拠点」
iPS細胞の標準化、安全性の確保をおこないつつ、再生医療用iPS細胞ストックの構築をめざして必要な研究開発を長期的に実施する拠点を構築することを目的とします。約10年でiPS細胞の初期化機序の解明や安全性を確保した再生医療用iPS細胞ストックの構築を十分な技術、ノウハウ、設備、人員、知財等を有する研究機関が責任を持って実施します。

「疾患・組織別実用化研究拠点(拠点A・拠点B)」
「iPS細胞中核研究拠点」で作製される再生医療用iPS細胞等を用いて、臨床研究を実施するために必要な研究開発をおこない、責任を持って臨床応用をおこなう拠点を構築することを目的とします。iPS細胞、ES細胞を用いた臨床応用、もしくは体性幹細胞を用いた革新的な臨床応用を目指す研究を対象とします。既に基本的な技術開発が完了しており5年以内の臨床応用を目指す拠点(拠点A)と臨床応用までに技術的ブレークスルーが必要な拠点(拠点B)の2種類を構築します。いずれも一定期間での達成目標を設定し、それを達成した場合にのみ事業を継続できるステージゲート方式にて実施します(最長10年間)。

「技術開発個別課題」
上記拠点と連携してiPS 細胞等の臨床応用の幅を広げる技術開発や、より高度な再生医療を目指した技術開発、iPS 細胞等の産業応用を目指した技術開発を実施します。

<事業実施体制>
・本事業の円滑な実施を図るため、PD及びPOを配置します。
・PD及びPOは、本事業全体の進捗状況を把握し、課題間や研究機関間の連携強化に資す
るとともに、必要な指導・助言等を行います。全参画機関は、円滑な事業の推進のため、PD及びPOに協力する義務を負います。
・また、本事業は、政策課題に対応するための研究開発事業であることから、その遂行を担
保すべく、JSTと各機関間で委託契約を締結しています。このため、研究の計画や研究の進捗状況、得られた成果等について、PD及びPOのほか、JSTの担当者が確認することがあります。

再生医療実現拠点ネットワークプログラム
〒102-0076 東京都千代田区五番町7 K’s五番町
独立行政法人科学技術振興機構 再生医療研究推進部







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プロフィール

古谷 雅人

Author:古谷 雅人
平成23年1月頃から首が重く感じ、気をつけていないと前に下がるようになった。その後、背中をまるめるようになり、これを防ぐために意識的に体をそらして姿勢を保つようになった。
4月になっても上記症状は変わらず、体の反りと同時に首が下がるため顎を手で支えないと行動ができなくなった。また肩があがらず洗濯物やタオル等が取れなくなった。体重も数か月で5キロ減り、呼吸も浅く息苦しい為、身体に異常を感じ医師の診断を受けることにした。

病院でレントゲンをとったが、骨に異常はないと言われた。肩や腰に痛みがあったため、内服薬を処方してもらい、様子をみることとなった。

骨に異常がないと言われたが、首が下がる、肩が上らない、体が反る、体幹の異常が続いたためクリニックを受診した。初診時の血液検査では異常はみられず、再診時に詳しい血液検査を行うとCK値が高いことが判明。医師から専門の医療機関にかかるように指示され、紹介状を書いてもらった。椅子に長時間座るとお尻が痛くなるため長時間同じ姿勢で座ることが不可能になった。

クリニックの紹介で受診し、医師から精査が必要と言われ、8月から9月にかけ入院し筋生検、筋電図、MRI、嚥下障害の検査を行った。10月の外来でM蛋白が見つかり骨髄生検を行い形質細胞の増殖が確認された。11月に再入院し検査を行い、12月初旬にステロイドパルス療法を行い3度目の入院をした。この一連の検査・治療により、「単クローン性ガンマグロブリン血症に伴う成人発症型ネマリンミオパチー」と確定診断された。
平成24年1月に4度目の入院をし、形質細胞に対する化学療法治療を受けた。その後は、経過観察を目的に月1回のペースで通院していたが、平成25年7月に、筋力がさらに低下したため、医師から1か月間、ステロイド剤を内服するよう指示された。

血漿交換の甲斐があり、フリーライトチェーンの結果は正常に戻りつつある。
あとはリハビリを頑張るのみ。この病気と上手に向き合い少しでも病気の理解とより多くの人に認知されることを祈る。

先天性ミオパチー紹介資料(10月改訂版3)
http://yahoo.jp/box/_9Z9r2

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